Quando pacientes moribundos querem medicamentos não comprovados

Publicado originalmente por New Yorker

O grande sucesso do Desafio do Balde de Gelo, uma das sensações da mídia social da última década, obscureceu suas origens como uma forma de extorsão. Sua origem, embora obscura, pode ser rastreada até a Noruega, onde os primeiros indicados foram pressionados a escolher entre pular em um corpo de água gelada ou cuidar da conta do bar do fim de semana. No início de 2014, a aposta moral foi elevada: a penalidade por descumprimento tornou-se, de forma mais nobre, uma contribuição para a pesquisa médica.

Essa estrutura – que incentivou a bravata em detrimento da caridade – persistiu até a primavera, quando os bombeiros americanos ajudaram a reembalar a experiência. Agora uma mangueira de alta pressão foi a recompensa para uma doação à causa escolhida por um colega. Em julho daquele ano, um jogador de golfe decantou água na própria cabeça para animar o marido de sua prima, que sofria de esclerose lateral amiotrófica, ou ELA, e convidou outras pessoas a doar para a “Fundação ALS”. No final do mês, a ideia, agora ligada a uma doença, ganhou vida própria. Bill Gates projetou uma elaborada engenhoca de auto-imersão, postou imagens de alta definição e desafiou Elon Musk. A provocação era ao mesmo tempo socialmente contagiosa, justa e divertida. Mas ainda havia alguns dispostos a vê-lo como uma ameaça. O presidente Barack Obama, quando convocado por Ethel Kennedy, Justin Bieber e Donald Trump, declinou a favor de uma contribuição de cem dólares para a pesquisa da ELA.

As organizações dedicadas à ELA, desacostumadas a tamanha generosidade, ficaram perplexas. A qualquer momento, cerca de trinta mil americanos têm a doença, que se caracteriza por uma perda contínua de neurônios motores até que a função muscular pare. Campanhas sustentadas de defesa do paciente são limitadas pelo fato de que ninguém sobrevive. Como Gwen Petersen, uma paciente de 37 anos, me disse: “Houve as habituais caminhadas para arrecadar fundos, mas pedir a um paciente de ELA que caminhe é meio surdo”. Merit Cudkowicz, presidente de neurologia do Hospital Geral de Massachusetts, disse: “Os pacientes geralmente ficam tão sobrecarregados com o dia-a-dia de suas vidas que faltam a voz e a defesa do paciente. E então aconteceu, e tem sido muito poderoso, principalmente de uma maneira muito boa.” Na era pré-desafio, a pesquisa era em grande parte infrutífera; a única droga no mercado havia sido aprovada em 1995. Mas a campanha viral gerou duzentos milhões de dólares em doações agregadas, e uma médica saudou uma “nova era” na qual ela poderia “falar com os pacientes com mais esperança”. Na verdade, não existia uma “Fundação ALS”, mas os ativos da Associação ALS, o principal resultado da pesquisa, quintuplicaram, para cento e trinta milhões de dólares. O grupo triplicou sua alocação para pesquisa.

Uma empresa trabalhando no problema era uma startup com sede em Cambridge chamada Amylyx, cujas origens remontam a uma fraternidade na Brown University. No início de 2013, Josh Cohen, um júnior atraente e desgrenhado, teve a ideia de um mecanismo para retardar a progressão de doenças degenerativas, como Alzheimer e Parkinson. Lendo a literatura, ele se deparou com estudos de dois compostos conhecidos que pareciam se adequar à sua noção. Um deles era um medicamento genérico para distúrbios do ciclo da ureia. O outro era um ácido encontrado na bile de urso, que é um dos pilares da medicina chinesa; pode ser comprado na Amazon por trinta e sete centavos a pílula. Tarde da noite, Cohen encontrou um irmão da fraternidade chamado Justin Klee, que perguntou por que ele parecia tão doente. Cohen disse a Klee que passava as noites pesquisando se essas duas moléculas poderiam, combinadas, prevenir a morte dos neurônios. Em um ou dois dias, eles decidiram abrir uma empresa.

A dupla quase não tinha ideia do que estava fazendo, mas um proeminente pesquisador de Alzheimer concordou em colaborar – apenas para mostrar a dois cativantes universitários como a pesquisa realmente era difícil. Para sua surpresa, os experimentos iniciais retornaram resultados positivos. Os potenciais investidores, no entanto, estavam nervosos. Como Cohen me disse: “Houve recentemente uma longa série de falhas na doença de Alzheimer, e éramos apenas dois jovens”. À medida que o Desafio do Balde de Gelo se tornou onipresente, eles tiveram a chance de se encontrar com Cudkowicz. Ela recentemente realizou seu próprio teste com um dos compostos, mas há pouco incentivo comercial para estudar genéricos e ela não conseguiu obter financiamento para continuar. Cohen e Klee, no entanto, já haviam obtido uma patente para sua combinação de duas drogas, que eles chamaram de AMX .0035. Cudkowicz os convenceu a mudar para ALS..

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