Publicado originalmente por Wired
O tratamento in utero pode curar doenças antes do nascimento. Avanços recentes em animais de laboratório podem aproximar a medicina de alcançá-lo – mas esse campo ainda está em sua infância.
Em um futuro quando a terapia genética pode ajustar o genoma de uma pessoa com precisão suficiente para curá-la de uma doença grave, o tratamento precoce costuma ser melhor – e o útero é o mais precoce possível. Na semana passada, na reunião anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular em Los Angeles, um punhado de pesquisadores apresentou seu progresso na terapia genética in utero, mostrando que a pesquisa em animais de laboratório oferece alguma esperança para tratamentos humanos, mas ainda enfrenta desafios significativos. obstáculos.
Os médicos já podem detectar anormalidades no DNA de um feto humano em desenvolvimento. Condições como anemia falciforme e atrofia muscular espinhal surgem com assinaturas genéticas – às vezes tão simples quanto uma única mutação genética – que aparecem em exames pré-natais. Novas terapias genéticas podem tratar adultos e até crianças com essas condições, mas têm algumas desvantagens: podem custar milhões de dólares por uma dose única e muitas estão atualmente disponíveis apenas para participantes de ensaios clínicos. Acima de tudo, quando uma pessoa os recebe, já pode ter passado meses, senão muitos anos, vivendo com uma doença grave.
Médicos e cientistas esperam que, corrigindo essas anormalidades antes do nascimento, o recém-nascido tenha mais chances de ter uma vida saudável. “A principal vantagem de administrar essas terapias no útero ou antes do nascimento seria prevenir doenças antes que elas aconteçam”, diz Bill Peranteau, cirurgião pediátrico e fetal do Hospital Infantil da Filadélfia, cuja equipe apresentou na conferência.
Sua equipe estudou muitas doenças, incluindo fibrose cística e distúrbios metabólicos. Outros participantes da conferência apresentaram pesquisas sobre condições que afetam o fígado, os músculos, o cérebro ou a medula espinhal. No geral, essas equipes tendem a se concentrar em doenças graves que podem se beneficiar do tratamento precoce. Para algumas condições, diz Peranteau, “se você esperar até depois do nascimento – ou muito tempo depois do nascimento – perderá uma janela de oportunidade para evitar patologias irreversíveis”…
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